A Food and Drug Administration (FDA) aprovou pela primeira vez uma terapia genética destinada a restaurar a audição em pessoas que nasceram surdas. De acordo com informações da Slashdot, a decisão beneficiará inicialmente indivíduos com uma forma rara de surdez genética, sendo celebrada como um avanço significativo no tratamento da perda auditiva.
Zheng-Yi Chen, cientista associado ao Mass Eye and Ear em Boston, comentou sobre a aprovação: “É a primeira vez na história que há um novo medicamento para a perda auditiva”. Embora não envolvido diretamente no desenvolvimento da terapia, sua equipe relatou resultados promissores usando uma abordagem similar.
Qual foi a base da decisão da FDA?
A aprovação da FDA se baseou nos resultados de um tratamento administrado em vinte pacientes nascidos com uma versão defeituosa do gene OTOF, crítico para a transmissão do som dos ouvidos ao cérebro. A terapia utiliza vírus adeno-associados que levam uma versão saudável do gene OTOF, essencial para a produção da proteína otoferlina, fundamental para a transmissão de som pelas células ciliadas da orelha interna ao cérebro. Após o tratamento, a maioria dos pacientes começou a ouvir em questão de semanas.
Quais são os resultados esperados da nova terapia?
Segundo a Regeneron Pharmaceuticals, que desenvolveu a terapia, oitenta por cento dos pacientes apresentaram alguma restauração significativa da audição, e quarenta e dois por cento alcançaram audição normal. Este ganho auditivo permaneceu por pelo menos dois anos, até o momento.
A terapia tem potencial para tratar apenas uma forma rara de surdez, afetando cerca de cinquenta crianças por ano nos Estados Unidos. No entanto, terapias genéticas similares indicam promessas para outras formas de surdez genética, com esperança de no futuro auxiliarem também em tipos comuns de perda auditiva, como aquelas decorrentes do envelhecimento ou exposição ao ruído.
